JUST-AAV
JUST-AAVとは
「JCR」「Ultimate destination of organ」「Safeguarding against off-target delivery」「Transformative technology」の頭文字を名称の由来とし、様々な疾患の治療に応用できる可能性をもつ、アデノ随伴ウイルス（adeno-associated virus: AAV）を利用したＪＣＲファーマ独自の遺伝子治療プラットフォーム技術です。
JUST-AAVの特徴
- 目的とする組織・臓器に対しては
効率的に遺伝子を送達する一方で、
安全性の観点からAAVの集積を避けたい
組織・臓器への移行性は低減するという、
2つの性質を兼ね備えている - AAVのカプシド表面に発現させる
タグ（バインダー、小型抗体）を変えることで、
目的とする組織・臓器を変更することができる
JUST-AAVへの期待
AAVは非病原性のウイルスとして知られており、治療用の遺伝子を搭載することで遺伝子治療に用いられる、代表的なウイルスベクターのひとつです。しかし、投与されたAAVが肝臓に集積することによる副作用の発現や、脳や筋肉など特定の組織への効率的なAAV送達の困難さなど、課題も存在します。
JUST-AAVは、ＪＣＲファーマが独自に開発した改変型AAVです。カプシド表面に発現させた小型抗体により、標的とする組織・臓器に対してAAVを効率的に送達します。また非臨床試験において、カプシドをコードする遺伝子の一部を改変することで、肝臓へのAAV集積の低減に成功しました。これら2つのアプローチを同時に実現することで、肝毒性のリスクを抑えつつ、標的とする組織・臓器での治療用遺伝子の発現を向上させることが期待されます。